遗传疾病听损 基因疗法有望

http://www.thewisdom.com.tw/archives/3173?variant=zh-hans

全球大约每十万人就有五人患有尤塞氏综合症(Usher Syndrome),这种罕见的遗传疾病会导致患者丧失听力和视力,影响平衡感,不过,如今新的基因疗法,可望助患者恢复听力。

英国《每日邮报》报导,截至目前,研究人员已针对老鼠进行试验,他们希望能在三年内,为人类带来扭转人生的治疗方法。

尤塞氏综合症这种遗传性疾病会使患者的视力和听力受损,有时也会对平衡构成影响,发病时间和病情因人而异,不过,主要损伤机制相去不远。该症引起的视力受损源自于网膜色素病变(retinitis pigmentosa),听力受损则是感音神经性聋(sensorineural deafness)。

波士顿儿童医院研究人员利用实验室制造的病毒,将矫正过的DNA送进患有尤塞氏综合症的老鼠内耳。治疗后老鼠能听见低声并予以回应,有几只甚至显示牠们听力正常。领导研究的波士顿儿童医院医师吉雷克(Gwenaelle Geleoc)说:「牠们能听见你低声轻语。」

法新社报导,这项突破性研究可望为以基因为基础的疗法铺路。哈佛医学院教授史坦柯维奇(Konstantina Stankovic)说:「已知有一百多种基因会导致人类失聪,许多患者可能受惠于这项技术。」发表两项研究刊登在《自然生物科技期刊》(Nature Biotechnology)。

本文撷取自: 人间福报 – 医药   【本报综合外电报导】

原文网址:http://www.merit-times.com/NewsPage.aspx?Unid=460814



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