遺傳疾病聽損 基因療法有望

http://www.thewisdom.com.tw/archives/3173

全球大約每十萬人就有五人患有尤塞氏綜合症(Usher Syndrome),這種罕見的遺傳疾病會導致患者喪失聽力和視力,影響平衡感,不過,如今新的基因療法,可望助患者恢復聽力。

英國《每日郵報》報導,截至目前,研究人員已針對老鼠進行試驗,他們希望能在三年內,為人類帶來扭轉人生的治療方法。

尤塞氏綜合症這種遺傳性疾病會使患者的視力和聽力受損,有時也會對平衡構成影響,發病時間和病情因人而異,不過,主要損傷機制相去不遠。該症引起的視力受損源自於網膜色素病變(retinitis pigmentosa),聽力受損則是感音神經性聾(sensorineural deafness)。

波士頓兒童醫院研究人員利用實驗室製造的病毒,將矯正過的DNA送進患有尤塞氏綜合症的老鼠內耳。治療後老鼠能聽見低聲並予以回應,有幾隻甚至顯示牠們聽力正常。領導研究的波士頓兒童醫院醫師吉雷克(Gwenaelle Geleoc)說:「牠們能聽見你低聲輕語。」

法新社報導,這項突破性研究可望為以基因為基礎的療法鋪路。哈佛醫學院教授史坦柯維奇(Konstantina Stankovic)說:「已知有一百多種基因會導致人類失聰,許多患者可能受惠於這項技術。」發表兩項研究刊登在《自然生物科技期刊》(Nature Biotechnology)。

本文擷取自: 人間福報 – 醫藥   【本報綜合外電報導】

原文網址:http://www.merit-times.com/NewsPage.aspx?Unid=460814



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